| Chỉ tiêu | Định nghĩa | Ưu điểm | Hạn chế |
| Sống thêm toàn bộ (Overall survival – OS) | Thời gian tính từ thời điểm bắt đầu tham gia nghiên cứu (với thử nghiệm lâm sàng không ngẫu nhiên) đến thời điểm tử vong do bất kể nguyên nhân nào. Mốc thời gian tính từ thời điểm phân nhóm ngẫu nhiên đối với thử nghiệm lâm sàng ngẫu nhiên | - Là tiêu chí đánh giá trực tiếp lợi ích của điều trị, được chấp thuận rộng rãi nhất. - Được xác định dễ dàng với độ chính xác cao (các mốc thời gian dễ xác định, ít nhầm lẫn) | - Thường đòi hỏi một cỡ mẫu đủ lớn và thời gian theo dõi đủ dài để có thể xác định sự khác biệt có ý nghĩa thống kê giữa các nhóm đối tượng nghiên cứu. - Nhiều diễn biến trong quá trình điều trị có ảnh hưởng đến kết quả OS: những phương pháp điều trị tiếp theo sau phương pháp được nghiên cứu, sự bắt chéo (crossover) bệnh nhân giữa các nhánh nghiên cứu (thay đổi từ phương pháp điều trị nhánh A sang nhánh B hay ngược lại)… - Bao gồm cả các trường hợp tử vong không do ung thư. |
| Sống thêm không tiến triển (Progression-free survival – PFS) | Thời gian tính từ thời điểm bắt đầu tham gia nghiên cứu (với thử nghiệm lâm sàng không ngẫu nhiên) đến thời điểm bệnh tiến triển hoặc tử vong do bất kể nguyên nhân nào. Mốc thời gian tính từ thời điểm phân nhóm ngẫu nhiên đối với thử nghiệm lâm sàng ngẫu nhiên. | - Yêu cầu cỡ mẫu nhỏ hơn và thời gian theo dõi ngắn hơn so với tiêu chí OS. - Không bị ảnh hưởng bởi các yếu tố như sự bắt chéo bệnh nhân giữa các nhánh, các phương pháp điều trị tiếp sau. - Tình trạng bệnh tiến triển được xác định dựa trên đánh giá khách quan và định lượng. - Là chỉ tiêu đánh giá đã được kiểm chứng có thể thay thế cho OS, đặc biệt trong những trường hợp có nhiều yếu tố hạn chế ý nghĩa của OS. | - Xác nhận như là kết quả thay thế cho OS có thể gặp khó khan trong một số phương pháp điều trị. - Có thể gặp nhiều sai số trong việc đo lường, đánh giá tình trạng bệnh: phương tiện chẩn đoán? Chu kỳ các lần đánh giá dài hay ngắn?… - Định nghĩa có thể thay đổi về chi tiết trong các thử nghiệm khác nhau. - Yêu cầu đánh giá đáp ứng điều trị thường xuyên trên chẩn đoán hình ảnh hoặc xét nghiệm khác. |
| Thời gian đến khi bệnh tiến triển (Time to progression – TTP) | Thời gian tính từ thời điểm bắt đầu tham gia nghiên cứu (với thử nghiệm lâm sàng không ngẫu nhiên) đến thời điểm bệnh tiến triển, không bao gồm tử vong. Mốc thời gian tính từ thời điểm phân nhóm ngẫu nhiên đối với thử nghiệm lâm sàng ngẫu nhiên. | - Tương tự PFS. - Không tính đến các trường hợp tử vong. | Tương tự PFS |
| Thời gian đến khi thất bại với phương pháp điều trị (Time to treatment failure – TTF) | Thời gian tính từ thời điểm bắt đầu tham gia nghiên cứu (với thử nghiệm lâm sàng không ngẫu nhiên) đến thời điểm phải ngừng điều trị do các nguyên nhân: bệnh tiến triển, độc tính hoặc tử vong.
Mốc thời gian tính từ thời điểm phân nhóm ngẫu nhiên đối với thử nghiệm lâm sàng ngẫu nhiên. | Có xét đến khía cạnh độc tính của điều trị, do đó rất hữu ích khi muốn đánh giá lợi ích của các phương pháp điều trị có nhiều nguy cơ độc tính nghiêm trọng (Ví dụ: ghép tế bào gốc). | Khó xác định rõ rang hiệu quả của điều trị do ảnh hưởng chồng chéo của biến “độc tính” đến kết quả sống thêm. |
| Thời gian sống thêm không bệnh (DFS – Disease free survival) | Định nghĩa có thể khác nhau. Được tính từ thời điểm bắt đầu tham gia nghiên cứu (với thử nghiệm lâm sàng không ngẫu nhiên) đến khi khối u tái phát hoặc tử vong do bệnh hoặc do độc tính điều trị. | Yêu cầu cỡ mẫu nhỏ hơn và thời gian theo dõi ngắn hơn so với tiêu chí OS. | Không được công nhận về mặt thống kê là tiêu chí thay thế cho tất cả các thiết kế nghiên cứu do: đo lường dễ sai lệch; sai số thường gặp, đặc biệt là các nghiên cứu nhãn mở; định nghĩa khác nhau giữa các nghiên cứu. |
| Sống thêm không biến cố (Event-free survival) | Thời gian tính từ thời điểm bắt đầu tham gia nghiên cứu (với thử nghiệm lâm sàng không ngẫu nhiên) đến thời điểm phải ngừng điều trị do một “sự kiện” được định nghĩa trước như: độc tính không thể chấp nhận, nguyện vọng của bệnh nhân muốn thay đổi điều trị, hoặc bệnh tái phát hay tiến triển, hoặc tử vong… | - Tương tự PFS, có thể hữu ích hơn trong thử nghiệm các phương pháp có nguy cơ độc tính trầm trọng. - Thuận tiện trong những trường hợp nhập nhằng giữa khái niệm bệnh tái phát hay tiến triển (những bệnh ung thư được điều trị triệt căn bằng hoá trị hay xạ trị). | - Quyết định chuyển sang phương pháp điều trị khác mang tính chủ quan. - Không phân biệt được hiệu quả điều trị, độc tính do điều trị và việc bệnh nhân xin rút khỏi nghiên cứu. |
| Thời gian đến bước điều trị tiếp theo (Time to next treatment – TTNT) | Thời gian tính từ khi kết thúc điều trị đầu tiên đến khi có chỉ định bước điều trị tiếp theo | Sử dụng trong nghiên cứu bệnh giai đoạn không thể điều triệt căn, có thể cho biết thông tin có ý nghĩa đối với bệnh nhân. | - Không thường xuyên được sử dụng như một chỉ tiêu đánh giá chính. - Thay đổi phụ thuộc yếu tố chủ quan (thực hành lâm sàng). |
| Tỷ lệ đáp ứng khách quan (Objective response rate – ORR) | Tỷ lệ bệnh nhân đạt được mức độ độ thuyên giảm theo các tiêu chuẩn đã được định nghĩa từ trước (CR và PR). | - Có thể đánh giá với thử nghiệm lâm sàng 1 nhánh (không đối chứng). - Cần cỡ mẫu nhỏ hơn, có thể thu được kết quả sớm so với các nghiên cứu về thời gian sống thêm. - Đánh giá được trực tiếp hiệu quả của thuốc điều trị | Không phải là một chỉ tiêu đánh giá toàn diện lợi ích của thuốc điều trị. |
| Thời gian duy trì đáp ứng (Duration of response – DoR) | Thời gian tính từ thời điểm ghi nhận đạt được đáp ứng đến thời điểm bệnh tiến triển |